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連携するAMED研究に関する情報

難治性疾患実用化研究事業「小児期発症拘束型心筋症の多施設症例登録研究」（研究代表者：石田秀和）

我が国における小児期発症拘束型心筋症の実態把握や予後解析、臨床リスク層別化と病態研究を強力に推し進めるための全国多施設共同レジストリシステムを構築を目的とした研究。
小児拘束型心筋症の後方視的検討により、その52%で病原性バリアントが同定され、同定された症例では非同定例に比較して、有意に移植回避生存率が低かったが、全国多施設共同レジストリによって、今後、予後のリスク層別化につながることが期待される。